我校华益民教授研发的治疗脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准

 

    在2016年即将画上句号之时,大洋彼岸传来一则激动人心的好消息,12月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)反义核苷酸治疗药物Nusinersen(商品名Spinraza)上市,这是首个获批用于治疗SMA的药物。FDA突破常规的快速批准,为全世界的SMA患者和所有罕见病患者送来一份充满希望的大礼包。在药物研发过程中,我校神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力,做出巨大的贡献。
    华益民教授与冷泉港实验室Krainer教授以及Ionis制药公司于2004年开始合作,共同研发治疗SMA的反义寡聚核苷酸药物,并于2007年至2011年在国际著名期刊《Nature》、《Genes & Development》、《American Journal of Human Genetics》、《PLoS Biology》上以第一作者发表了一系列里程碑式的研究成果。2015年华益民教授团队与冷泉港实验室再次合作,通过分析Nusinersen不同治疗途径的药效又进一步在SMA机制研究中取得了重要突破,研究成果以苏州大学为第一单位发表在《Genes & Development》杂志上。Nusinersen原名ASO10-27、ISIS-SMNRx,2004年开始研发,2011年在世界各地启动临床试验,2016年获FDA批准,历经12年。华教授是药物相关专利中的3个共同发明人之一。
    SMA是婴儿中常见致死性运动神经元退化疾病,是一种常染色体隐性遗传病。该病由运动神经元存活蛋白(SMN)表达量不足引起,主要病例特征是脊髓前脚α运动神经元变性导致躯体和四肢肌肉逐步萎缩,最终引发呼吸衰竭。SMA病人由于SMN1基因发生功能失活性突变不能表达正常SMN蛋白,同源的SMN2基因也只能表达少量全长SMN蛋白。Spinraza以SMN2为靶点纠正有缺陷的SMN2基因的RNA剪接以增加关键蛋白SMN的产量,从而达到治疗SMA的目的。鉴于该基因疗法的潜力,美国FDA曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。今日的获批,也体现了FDA对其疗效的充分认可。
    一年之中,遗传性神经肌肉病中的两大疾病,DMD和SMA都先后拥有了FDA批准的第一个基因治疗药物,我们为DMD患者和SMA患者感到高兴,2016年作为“基因治疗正式临床应用元年”,对于所有罕见病患者来说,显得意义非凡,必将永远被人们所铭记。我们祝贺首款治疗SMA的新药能够顺利问世,也感谢在这款新药研发过程中挥洒了青春与汗水的科研人员们,是他们的努力,让SMA患者看到了新的希望!

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